9月26日，中国医药创新生态大会（CPIE）医药创新与临床研究论坛在博鳌东屿岛大酒店万泉厅召开。本届大会主题是跨越并跑期，加速新药创制与可及性，而新药创新的基础就是基于新的临床需求而开展的临床研究。随着医药行业加快速度进行发展，我国在临床试验领域。的发展的潜在能力也在不断增大，临床专家们也在不断通过日常的实践和探索总结新的治疗方案及研究策略。

  唐主任作为临床领域的青年才俊，对于临床需求有自己的独到思考。从2016年开始，唐主任团队对中国华南地区进行了脑瘫研究，总共纳入了122例脑瘫基因，发现45%脑瘫孩子带有致病性突变。

  在这个研究当中发现了两个新的突变，TYW1这跟神经元的迁移和增值有关系，Gpam跟新型交织细胞的脂质代谢有关系，后续研究也跟这个相关。当时在国际大会演讲的时候，深入的研究获得了国际认可，但是唯一缺陷是数据全部来自中国，这在某种程度上预示着中国的科研工作者中国的临床医生和科研相互结合还是要有一条很长的路被世界认可。

  今年年初，国家药品监督管理局发布的关于《关于促进中药传承创新发展的实施建议》政策解读，再次引发了各界针对中医药创新创制的关注。叶教授介绍了中药和西药的基本区别、中药临床的三种情况，并提出源于临床，高于临床。

  叶教授还表示，国家的文件里明确讲处方来源为医院制剂的中药制剂的能够直接进行真实世界的研究，把真实世界设计好，在临床实践中既可以诊治疾病，同时按照真实世界的设计又做研究，这样就达到了一举两得的目的。

  中医药是我国的国粹，今年7月药品审评中心提出“以临床价值为导向“对相关创新药物的研发提出了更为明确的考量标准。作为另一大类创新药物--抗体药物的资深研究者，朱祯平博士在抗体研发领域中有着世界级的成功创新纪录。

  朱博士提到，消化道肿瘤在中国是一个有临床需求的肿瘤，并且免疫检查点抑制剂在消化道肿瘤中单药疗效差，尚未实现从化疗和靶向治疗到免疫治疗的突破。能够最终靠改善肿瘤的微循环，打开通路，增加T细胞的渗透和激活，通过这种联合治疗，无论两药联合还是双功能抗体联合治疗来达到这样一个目的。

  创新医药中还一个重要的成员就是新型医疗器械，在过去的数年当中，中国在创新医疗器械的临床研究及应用中都有了飞速的发展，临床专家四川大学华西医院头颈肿瘤科官泳松教授也在这样的一个过程当中也有独特的体验。官教授分享了低温等离子消融微小病变的临床研究及应用，这是一个创新的医疗器械，由官教授团队自主研发，也是世界首创，目前已经正式上市并出口到欧盟。

  现有的消融有冷冻、热消融、射频、微波等等，它们都或多或少有一些问题。低温等离子消融术的特点是安全、微创、精确、高效，但对影像学和医生手术能力的要求较高。很小的病变只有两三毫米，要在超声、CT定位下准确地看到病变，直接把针插到里面去，对医生手上的工夫还有对影像学的掌握有一定要求。

  姚晨教授分享了近期比较热门的话题，以患者为中心药物研发与设计。传统医药模式的局限随之带来了新模式的提出，美国FDA四个指南为患者研究中心提供了方法学参考，同时对中国的发展有借鉴作用，中国CDE也借鉴了这方面的指南，以患者为中心的研究设计和循证医学理念将证据用于临床的理念是一致的，即更多的考虑患者的价值。

  大量临床研究的设计及统计分析工作中的执行工作往往由CRO企业完成，而其中又以国际多中心临床试验的执行难度最高。对此，泰格医药高级副总裁、首席科学官杨见松博士介绍了国际多中心试验（MRCT）的整体策略还有临床试验设计的要点。

  MRCT试验是所有国家用同一个方案参与到临床试验，对于临床试验的参与国家或者区域，对照药的选择还有区域之间有没有差异要关注，是值得关注的第一点。在设计临床试验时，参与国之间的种族有没有差异，会不会对我们的给药剂量或者安全性造成一定的影响，同样需要思考。

  在创新医药创制过程中设计、研究方面做的所有努力，都是为了能使得新型医药产品在申报审评中获得通过。百济神州高级副总裁、全球药政事务部负责人闫小军女士以泽布替尼的全球研发和注册实践为出发点，分享了中国创新药物在申报审批中的关注点，尤其是中美双报的要点。

  百济神州创造了很多首个，可以算是第一个吃螃蟹的人，第一个在肿瘤药领域走出国门。如今很多本土公司有很多的新产品，闫女士也希望未来有更多的公司能够走出国门，用高质量的产品，有自己特色的产品，为中国和全球患者服务。

  · 北京大学第一医院医学统计室主任、教授、北京大学临床研究所副所长，海南真实世界数据研究院副院长 姚晨

  论坛主要讨论了在如今的氛围中，如何去重新定义和认知创新药或者创新药从业者的未来。医药企业的焦虑点一个是赛道高通量的拥挤，管线高度重复。论坛中，三位专家来自于三个不同的角度，主要回答了四个问题：

  第一个问题三位专家重新定义了创新药或者创新药研发这一个伟大的事业。第二，讨论了如何通过创新的研究方法为创新药保驾护航。第三，新时代下面临众多的挑战，是否能提高创新药研发的效率和成功率。第四个问题，在当前复杂背景下如何去创造不同行业、不同赛道当中的合作机会，建立一个完整的生态。通过交流，大家意识到这个行业不是一个封闭的行业，它跟社会跟世界是连接的，我们也必须与时俱进去看一些问题，同时去读懂这个世界，拉近我们和这个世界真实的距离。

  上午的嘉宾们在新药创制的加速设计上给出了他们各自领域的专业意见。而随着医药行业快速发展，我国在临床试验领域的发展潜力也在不断增大，而在研究过程中许多新型的检测手段则为新药的临床价值带来了新的评价参考。

  孙涛博士介绍了基于免疫组基因测序在血液肿瘤和实体肿瘤中的应用以及相关经验。艾沐蒽生物2016年成立于杭州，做的是解码适应性免疫系统改变疾病的诊断和治疗，从而推进免疫驱动医学领域的发展。

  本次分享中，孙博士主要分享四部分，首先是免疫组NGS技术，其次为Seq—MRD检测流程、免疫组NGS在实体肿瘤中的应用、利用TCR测序技术和人工智能、机器学习做疾病诊断。

  AI技术在各个领域当中应用比较多，特别最近几年在医药研发当中也得到了很大的推广。华为云医疗的首席科学家乔楠教授毕业之后在诺华制药工作，之后加入了埃森哲中国，创建了人工智能实验室，主要做面向企业的大数据、AI咨询和解决方案的研发，2019年加入华为云作为华为云医疗首席科学家负责华为云面向医疗行业的产品和解决方案的研发。

  他向听众介绍了华为云医疗事业部的组织架构与业务方向，包括企业智能部的构成、前沿技术探索和创新内容，以及最新的产品信息。总体来说，医疗智能体平台就是我们面向企业发布的一个医疗AI的研发平台，在基因组临床研究和药物研发这三个方向构建一系列底层的工具、算法、能力，我们希望这些工具、算法、能力集中在医疗智能体平台上能够作为一个医疗行业人工智能的黑土地去帮助到我们企业进一步做创新。

  方教授给大家介绍了中医药真实事业研究的设计。真实世界研究在国内中医是捷足先登的，因为我们中医的先贤几千年来就是扎根真实世界悬壶济市积累经验，最后上升为理论，造就了深奥而实用的中华医学。会上，方老教授饱含激情、绘声绘色的演讲获得了大家的一致好评，在演讲最后，方老教授呼吁大家快快行动起来，研究真实世界数据，创新中医知识与理论，赢得了全场掌声。

  乐城国际医疗旅游先行区2013年2月底经国务院批准设立的一个国家级别的国际性的医疗旅游先行先试之地，而乐城的发展线年开始。符局长表示，乐城在中国真实世界研究方面所起的试验田作用，主要包括了三个部分的内容。第一部分是关于真实世界研究助力创新药物注册的探索过程中的第一阶段，是探索阶段的相关工作，第二部分是平台阶段的工作，第三是对未来的展望。

  广州海博特医药科技有限公司作为一家专注于中成药的临床评价公司，从成立到现在大大小小一共承接了四百项中成药临床评价的项目。本次王女士的演讲主题是真实世界研究给医药公司能够带来的机遇与挑战。

  分享过程中，王女士表示，很多医药企业如今依然还在询问如何操作真实事业研究，到底什么样的临床实验设计是一个合适的真实世界研究，包括药审中心认同什么样的项目作为真实世界研究的审评项目。

  对此，王女士以自身企业为案例，从六个方面回答了这样一些问题，包括：真实世界研究数据、证据包括真实世界研究的方法学的由来和兴起；第二真实世界研究日益凸显的价值；第三RWS给医药公司能够带来的机遇包括给公司能够带来的挑战，以及国内外的应用。

  侯燚博士介绍，中康是一个资源汇聚型平台，对于RWS中心也是一个汇聚资源的中心，RWS第一要有比较丰富的临床数据，第二要有比较好的方案设计去执行，第三它的统计方法都是非常复杂。

  侯博士为大家介绍了两个逻辑，RWS在创新药中的应用价值、在啥状况下我们应该去选择使用真研的方式来进行研究、目前正在进行的前瞻性的实用型RWS非常能契合临床价值为向导的方向、最后是框架性梳理和实例。

  陆遥教授为我们大家带来人工智能设备及应用方案方面的分享。陆教授指出，AI是一个非常好的能解决人口老龄化的工具，在介绍了肿瘤人工智能在临床上的应用后，陆教授表示过去几年里中国医院信息化建设做的非常好，积累了大量的数据，因此能利用人工智能技术基于大数据分析的水平对海量的数据来进行挖掘，给医生提供更好的建议，进而达到人工智能服务每一位病人和每一位医生的目的。

  陈凯申先生的演讲主题是癌症诊后管理（数字疗法）的探索与实践，我其公司产品也是基于AI基于大数据形成的产品，并需要在真实世界进行一定的应用。除了临床侧，还着重介绍了临床侧的另外一个主要参与者患者端在运用数字化手段时会有咋样的区别。

  好的临床技术的开发离不开好的临床研究，而愈来愈复杂的临床研究离不开更有效的研究工具。邓国盛博士为我们分享了他的团队在协助开展临床研究的过程中所开发出来的各种效率工具。邓博士表示，临床试验过程是中心的筛选、患者招募、数据采集、数据治理、随访、数据统计，我们在数字化设计的时候希望从每个小模块里把相应的数字化解决方案提出来，这样有助于提高我们的效率。